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成功!省妇儿中心两例实施非血缘造血干细胞移植患儿今儿出院

发布日期:2022-07-28 11:24      作者:admin      点击:112


6月28日,海南省妇女儿童医学中心血液肿瘤科“双喜临门”。两位特殊的小朋友要出院啦,一个是”范可尼贫血”的小和粮(化名),一个是“地中海贫血”的阿伟(化名),他们将迎来崭新的人生。


当天上午11时,在省妇儿中心4楼的造血干细胞移植中心,为两名小朋友重获新生举行了简短的仪式。海南省委政策研究室副主任高佃恭及相关处室负责人,海南省红十字会副会长周国明及相关处室负责人,省妇儿中心领导班子成员及相关科室负责人,复旦大学附属儿科医院海南分院常务副院长陆毅群出席活动。复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文、血液科主任钱晓文也在线上参加了活动。 
 

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海南省红十字会副会长周国明等出席活动并接受患者家属赠送的锦旗

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海南省委政策研究室副主任高佃恭等出席活动并接受患者家属赠送的锦旗


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樊利春院长、陆毅群常务副院长给患儿颁发勇敢奖状及小礼品


去年8月,海南省妇女儿童医学中心(以下简称省妇儿中心)血液肿瘤科迎来一个特殊的“病人”——1岁的小和粮。


小和粮自生后就饱受病痛的折磨。出生后不到一年,就反复因“感染、血小板减少、贫血”成为省内多家医院的常客。因为疾病,1岁的他却只有6个月孩子的身高、体重。入院后在血液肿瘤科医护团队在董秀娟主任的带领下,一边积极治疗小和粮,一边完善各项检查,最终明确诊断为范可尼贫血


范可尼贫血属罕见病,除影响血液系统还可造成其他脏器功能损害,需进行造型干细胞移植治疗。突如其来的诊断,让小和粮一家濒临崩溃,同时移植的经济压力也使得一家人承受着巨大的心理压力。

中心社工部得知小和粮的情况后,立即发起社会慈善救助,给小和粮筹款16.6万元,解决了一家人的后顾之忧。董秀娟主任详细地将小和粮的治疗计划与未来可能的风险告知家属,同时在与血液肿瘤科学术主任复旦大学附属儿科医院的钱晓文远程会诊与家属达成共识后,为小和粮行异基因造血干细胞移植。

复旦大学附属儿科医院翟晓文教授领衔的干细胞移植治疗儿童罕见病多学科团队国内领先,已完成300余例儿童罕见病的干细胞移植治疗,包括IL10RA基因缺陷、IRF4基因缺陷、STAT3基因缺陷、DOCK8基因缺陷等罕见病的国际或国内首例干细胞移植治疗,经验丰富。省妇儿中心血液肿瘤科经过两年多的发展,也已具备干细胞移植治疗能力。在复旦总院专家团队的指导下,3月23日,来自中华骨髓库志愿者的造血干细胞缓缓输入小和粮的体内。

在医护团队精心的照护下,小和粮顺利度过了骨髓抑制期,感染期,排异期等,三个多月的努力终于可以顺利出院了。

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小和粮移植成功后转出移植仓










阿伟小朋友是在今年2月份入住血液肿瘤科的,8岁的阿伟比同龄小男孩要瘦小得多,性格内向。他很小就被诊断为重型地中海贫血。


自有记忆开始,阿伟小朋友就在定期输血。因父母文化水平有限,直到阿伟6岁才开始去铁治疗。多年的输血、去铁费用及每月往返医院奔波,使得原本并不富裕的家庭更加雪上加霜,高昂的医药费压得夫妇俩喘不过气来。驻村书记乔梁同志看在眼里急在心里,通过多方努力找到省妇儿中心董秀娟主任,省政策研究室与医院团队自此开始了密切配合,阿伟也顺利找到合适的供者,接受了非血缘移植。


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阿伟在移植仓输注干细胞

省妇儿中心党委负责人、主任(院长)樊利春表示,两个孩子在移植过程中,沪琼两地学术团队密切协作,成功完成省妇儿中心第一例重型地贫移植和第一例罕见病移植,不仅为省内其他地贫患儿家庭带来了希望,同时也为有需求的患儿带来希望。


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范可尼贫血是一种罕见病,是常染色体隐性遗传先天缺陷疾病,患者表现为骨髓造血功能衰竭,需反复输注红细胞、血小板来维持,同时伴有多发性的先天畸形,可累积多种脏器,可因并发感染和脏器功能衰竭而早期夭折,异基因造血干细胞移植是目前唯一可以治愈此类疾病的方法。


地中海贫血是一组遗传性溶血性贫血,是由于珠蛋白基因(地贫基因)的缺陷使血红蛋白中的一种或几种珠蛋白肽链合成减少或不能合成,导致血红蛋白的组成成分改变,继而引发慢性溶血和贫血。根据血红蛋白中珠蛋白肽链受损的不同,地贫主要分为α地贫和β地贫两类。重型地中海贫血需规范输血以维持正常生理功能,同时需规律检测铁蛋白,规范去铁治疗,异基因造血干细胞移植是目前能治愈的手段。


特别鸣谢:
特别感谢社工部为配合我中心血液内科移植患儿治疗,在北京师范大学中国公益研究院的协助支持下,联合北京同心圆慈善基金会、北京京妍公益基金会、海口乐善公益服务中心、病痛挑战基金会、水滴公益平台、腾讯公益平台为范可尼贫血、地中海贫血两名移植患儿开展救助,通过各大基金会及公益筹款平台的积极参与,最终为两名患儿筹集慈善医疗救助款共计21.6万元。

干细胞移植介绍:
人体骨髓中存在造血干细胞,这个特殊的群体能长期自我更新、分化成各类成熟血细胞。骨髓移植先进行配型,配型成功后,先清除患者体内原先的骨髓造血组织,抑制本身的免疫功能,再从健康捐献者的骨髓中提取造血干细胞,通过静脉输注给患者,这些外来的“生命火种”就能在患者体内重建正常的造血功能,从而缓解或根治疾病。过去,医生们多从骨髓中提取造血干细胞,因此这项治疗被称为“骨髓移植”。后来,人们发现,可通过药物令造血干细胞“动员”到外周血里,也可从脐带血中获取造血干细胞,获取手段更简便易行。造血干细胞移植不仅包括“骨髓移植”这一种来源的移植方式,也包括了“外周血干细胞移植”及“脐血移植”,也逐渐取代了单一的“骨髓移植”这一术语。
目前已知的主要是白血病、某些恶性实体瘤,以及非肿瘤性疾病等,如:再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、地中海贫血、遗传性骨髓衰竭性疾病、MDS、部分遗传代谢病等均可通过骨髓移植达到治愈。



科室介绍

海南省妇女儿童医学中心海南省儿童医院血液肿瘤科,目前可开展儿童血液肿瘤科常见病、多发病、危重病以及儿科罕见病诊疗工作,如急性白血病、淋巴瘤、噬血细胞综合征、再生障碍性贫血、地中海贫血、多种实体瘤等,在血液肿瘤疾病常见并发症的处理上积累了成熟的经验,已逐步建立起一支在儿童血液肿瘤诊疗护理方面具有一定水准的专业团队。


血液肿瘤科现有医护21人,其中专科医生8人,高级职称3人,硕士1人,3人接受过造血干细胞移植专业培训。护士13人,5人曾进修造血干细胞移植护理。


血液肿瘤科造血干细胞移植中心于2021年5月建成,当年即开启非血缘脐血造血干细胞移植。2021年12月,成为中华骨髓库移植与采集定点医院,为推进我省儿童血液肿瘤性疾病以及罕见病的造血干细胞移植有着积极的作用。


同时,我院为十种儿童恶性血液肿瘤性疾病定点医院,部分疾病的协作组长单位。依托复旦大学附属儿科医院总院的影响力与技术力量,在救治儿童疑难危重血液肿瘤性疾病方面还将继续进步。


复旦大学附属儿科医院移植团队
复旦大学附属儿科医院干细胞移植根治儿童难治性罕见病多学科团队成立于2016年8月,团队整合了儿科医院罕见病诊治相关的临床、医技和职能部门的专家,集中医院的优势力量,聚焦儿童难治性罕见病的干细胞移植治疗。累积完成了超过300例儿童罕见病的干细胞移植治疗,成功率超过70%。白介素10受体缺陷早发型炎症性肠病、重症联合免疫缺陷病、慢性肉芽肿病、遗传性脑白质营养不良等罕见病干细胞移植病例数国内领先,部分罕见病为国际和国内首例移植成功的病例,先后在国际和国内的学术期刊发表多篇论著,并多次受邀在国内外学术会议上发言。团队建立了儿童难治性罕见病早期筛查、精确诊断、移植前干预、移植治疗和移植后多学科随访的完善诊治体系,确保每一位具有干细胞移植适应症的儿童罕见病患者都能得到及时有效的救治。团队负责人翟晓文教授牵头的2项干细胞移植治疗儿童罕见病的多中心临床研究也正在开展中,干细胞移植治疗儿童罕见病的经验和成果有望在国内多家儿童专科医院得到推广,造福于国内更多罹患难治性罕见病的儿童。



专家介绍

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翟晓文 


主任医师,医学博士,复旦大学附属儿科医院副院长,血液科学科带头人


国家卫生健康委儿童白血病专家委员会副主任委员、国家卫生健康委儿童血液病专家委员会副主任委员、国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟主任委员、中华医学会儿科学分会血液学组委员、中国妇幼保健协会妇儿健康临床标准与规范委员会儿童质量控制标准与规范专业学组主任、中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员、中国研究型医院学会互联网医院分会互联网医疗儿科研究学组组长,中国研究型医院学会儿科学专业委员会青年委员会副主任委员,中国医师协会血液科医师分会组织细胞疾病专业委员会委员、中国临床肿瘤协会(CSCO)抗白血病联盟委员、上海市医学会儿科专科分会委员会委员、血液学组副组长、上海市抗癌协会理事会常务理事《中华实用儿科临床杂志》、《中国小儿血液与肿瘤杂志》、《世界临床药物》等期刊编委

近年来致力于儿童白血病和淋巴瘤的规范临床试验及肿瘤基因组学等研究积极推进儿科罕见病特别是原发性免疫缺陷病的脐血干细胞移植工作,先后主持上海市科委重大课题等课题10余项,以第一作者或者通讯作者国内外期刊发表论文60余篇,副主编及参编专业教材论著多部。



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钱晓文


复旦大学附属儿科医院血液科副主任,副主任医师。目前担任国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟委员及秘书、中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会委员、中国妇幼保健协会儿童疾病和保健分会血液疾病与保健亚专业组委员等学术任职。

自2009年起负责血液科干细胞移植工作,目前已独立完成超过300例儿童罕见病及血液病的干细胞移植,更完成了国内最低体重婴儿及首例早发型炎症性肠病、白细胞粘附分子缺陷、INFGR缺陷、TYK2基因缺陷等罕见病患儿的干细胞移植。慢性肉芽肿病、重症联合免疫缺陷病和早发型炎症性肠病累积病例国内最多。为儿童难治性罕见病患者提供临床诊断、分子诊断、移植前评估、干细胞移植治疗、移植后评估和长期随访、心理评估及康复、慈善资助等全方位的专业照护,努力打造一个干细胞移植治疗儿童罕见病的临床和科研平台。


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董秀娟


主任医师,海南省妇女儿童医院医学中心、海南省儿童医院血液肿瘤科主任,学科带头人。主要研究方向:血液肿瘤疾病、造血干细胞移植。在造血干细胞移植合并症处理方面有丰富的临床经验。多项科研成果获得省、市级科技进步奖一、二等奖。代表性成果:“自体造血干细胞移植治疗重症系统性红斑狼疮”、“CD34阳性细胞分选方法的建立与临床应用”、“连续性血液净化治疗异基因造血干细胞移植后重症感染”。学术兼职:中华医学会儿科分会肿瘤学组委员;海南省医学会血液专业委员会常务委员;首届中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会委员;中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗委员会委员;中国妇幼保健协会地中海贫血防治专业委员会委员。