省妇儿中心乐城分院积极探索儿童肿瘤新药治疗

2020年统计数据显示，中国儿童肿瘤发病率每百万人约120例，每年新增约4万例。这占全球儿童肿瘤病例总数的13%。尽管我国儿童肿瘤患者的药品供应和医保覆盖得到了基本保障，但新型抗癌药物研发快速，许多在国际上取得显著临床效果并已获批儿童适应症的新型抗癌药物尚未在中国注册并投入临床应用。

为解决这一问题，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械管理规定》允许先行区内的医疗机构根据临床急需申请使用境外已获批准上市但尚未在中国获得注册批准、并且国内已有药品无法替代的药品（不包括疫苗）。

海南省妇女儿童医学中心（以下简称“省妇儿中心”）作为进驻博鳌乐城医疗旅游先行区的第一家妇女儿童专科公立医院，依托“先试先行”政策积极开展儿童肿瘤特许药械使用，助力中国儿童患者获得及时有效治疗，为他们带来新希望。

一、已完成3个儿童肿瘤创新药的国内首例治疗

省妇儿中心国际合作部暨省妇儿中心乐城分院于2020年9月正式挂牌

省妇儿中心拥有全省第一的儿童重症医学科临床综合救治能力，在复旦大学附属儿科医院学科团队的指导下，在儿童罕见病等领域开展创新药物、技术、医疗器械等的先行先试，确保患儿治疗过程安全有效。

省妇儿中心乐城分院多学科专项医疗团队专家团队

项目一：迪妥昔单抗β注射液治疗高危及复发难治性神经母细胞瘤（国内首例用药）

琼沪多学科医疗团队查房

2020年7月，上海新华医院确认了一名7岁上海患儿需要达妥昔单抗β注射液（GD2单抗）治疗后，联系省妇儿中心迅速启动新药使用申报程序，两院共同成立了多学科团队，包括儿童血液肿瘤科、药剂科、麻醉科、神经外科、神经内科、儿童重症医学科等，以开展“达妥昔单抗β注射液（GD2单抗）治疗高危及复发难治性神经母细胞瘤”项目。

医疗团队于2020年11月成功完成国内首位使用该药的神经母细胞瘤患儿的第一疗程。省妇儿中心继而与上海复旦大学儿科医院、北京儿童医院和山东省肿瘤医院开展治疗合作。在2021-2022两年中，省妇儿中心乐城分院已成功完成36例患者的迪妥昔单抗β注射液治疗。

项目二：那西妥单抗治疗高危及复发难治性神经母细胞瘤（国内首例用药）

多学科专家在海南省妇女儿童医学中心乐城分院会诊

2021年8月，由复旦大学附属儿科医院牵头，与海南省妇女儿童医学中心联手，在省妇儿中心乐城分院完成了那昔妥单抗免疫治疗的国内首例用药，患儿两年来情况稳定，如今已经上了幼儿园，和普通孩子一样快乐成长。

省妇儿中心乐城分院继而与北京儿童医院开展治疗合作。在2021-2022两年中，省妇儿中心乐城分院已成功完成52例患者的那昔妥单抗免疫治疗。

项目三：中国内地首例完成司美替尼治疗Ⅰ型神经纤维瘤

省妇儿中心庞启明主任带着团队查房

首都医科大学附属北京儿童医院确认了一名5岁患儿需要国际创新药物司美替尼治疗后，联系省妇儿中心迅速启动新药使用申报程序。北京儿童医院血液肿瘤中心苏雁主任团队和省妇儿中心神经科学部庞启明主任团队共同组成专家诊疗组，经过多次线上交流论证和技术培训后，成功启动司美替尼治疗Ⅰ型神经纤维瘤项目。患者于2022年9月成功前往省妇儿中心乐城分院接受治疗，这在中国内地属于首例。

二、得益于乐城加速审批政策，申请流程简单

省妇儿中心儿童肿瘤创新药引进项目申报流程

位于海南省外的医生或患者确定有特定创新药治疗需求后（即使只有1位患者），请主治医生团队尽快联系省妇儿中心乐城分院医联体办公室。我们将迅速启动新药使用申报程序，一般计划在2-4个月内完成申请准备和获得审批，支持患者尽快前往省妇儿中心乐城分院接受治疗。

特别提示：截止到2023年5月 ,乐城先行区已批准的儿童癌症临床急需进口药品共5种：塞普替尼胶囊、他泽司他、那西妥单抗、达妥昔单抗β注射液和司美替尼。以上药品均已通过乐城先行区的首次使用获批。如有治疗需求，请联系海南省妇女儿童医学中心乐城分院进行药品的非首次申报，该流程更加简洁。

三、省妇儿中心乐城分院儿童肿瘤创新药引进项目成功案例分享

琼沪专家联手，国内首位使用GD2单抗靶向药治疗的神经母细胞瘤患儿顺利完成第一疗程|7岁上海患儿在博鳌乐城迎来新希望

国内首个接受那西妥单抗治疗神经母细胞瘤的患儿两年来情况稳定 | 为那西妥单抗治疗提供创新的样板

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联系方式：

省妇儿中心医联体办公室王仁媛主任：36689323